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De vez en cuando salta a los medios de comunicaci\u00f3n alguna noticia enternecedora sobre un tratamiento de terapia g\u00e9nica<\/strong> en casos de enfermedades hereditarias incurables. Habitualmente, estos tratamientos son considerados con mucho recelo por parte de la prensa, como si la terapia g\u00e9nica fuera “un \u00faltimo intento” para enfermedades incurables<\/strong> o condiciones sin ning\u00fan otro tratamiento efectivo. Es cierto que la terapia g\u00e9nica todav\u00eda no ha tenido un \u00e9xito clamoroso<\/strong> que demuestre, de una vez por todas, su efectividad. Entendemos como terapia g\u00e9nica el tratamiento a base de administraci\u00f3n de material gen\u00e9tico<\/strong>, es decir, de genes y ADN, de enfermedades gen\u00e9ticas hereditarias. En un sentido m\u00e1s amplio, se puede hablar tambi\u00e9n de terapia g\u00e9nica cuando suministramos ADN para tratar enfermedades infecciosas (como el SIDA<\/strong>), el c\u00e1ncer<\/strong> u otro tipos desequilibrios, como problemas vasculares, pero no nos referiremos a \u00e9stas en este art\u00edculo.<\/p>\n El principal problema de la terapia g\u00e9nica es que manejar el material hereditario de las personas es siempre arriesgado<\/strong>, ya que podr\u00edamos generar m\u00e1s problemas en vez de curar o paliar la enfermedad. Y no s\u00f3lo en la persona a la que se le administra el tratamiento, sino tambi\u00e9n en su posible descendencia<\/strong>, si afectamos a las c\u00e9lulas encargadas de la reproducci\u00f3n. Por ello, las pruebas cl\u00ednicas de terapia g\u00e9nica que se est\u00e1n realizando en la actualidad son muy meticulosas, lo que implica una enorme cantidad de datos recogidos y de tiempo para procesarlos.Pero finalmente tantos a\u00f1os de trabajos y ensayos est\u00e1n llegando a dar alg\u00fan fruto.<\/p>\n Las pruebas cl\u00ednicas de todo tratamiento se dividen en fases: desde la fase 0<\/strong>, donde se recoge la informaci\u00f3n sobre unas pocas pruebas, pero no significativas estad\u00edsticamente, hasta la fase IV<\/strong>, que recoge las \u00faltimas pruebas que confirman la seguridad de un producto que ya est\u00e1 siendo comercializado. Los procedimientos de terapia g\u00e9nica m\u00e1s avanzados se encuentran en fase II<\/strong>, donde se empiezan a tratar un n\u00famero considerable de enfermos (de 300 a 3.000 personas) para estudiar los resultados con validez estad\u00edstica. Es el caso de tratamiento de la fibrosis c\u00edstica<\/strong>, una de las enfermedades gen\u00e9ticas m\u00e1s frecuente, que ya se haya en fase II de desarrollo.<\/p>\n Excepcionalmente, en la fase I<\/strong>, donde solo se aprueba el tratamiento en personas sanas, se ha permitido la terapia g\u00e9nica en individuos que no tienen ning\u00fan otro tratamiento disponible, algo en realidad muy com\u00fan en la mayor\u00eda de las enfermedades gen\u00e9tica. Es \u00e9ste el caso de la amaurosis cong\u00e9nita de Leber<\/strong>, una enfermedad degenerativa que genera p\u00e9rdida paulatina de la visi\u00f3n. La falta de una prote\u00edna, la RPE65, en la retina es la causa de esta enfermedad. La introducci\u00f3n de un virus portador de una copia sana del gen humano de REE65 ha demostrado ser eficiente<\/a> en uno<\/strong> de los tres casos probados, generando una ligera mejora de la visi\u00f3n. Queda mucho trabajo que realizar, ver si esta mejora es estable y no produce efectos no deseados, y comprobar estad\u00edsticamente el valor de estas mejor\u00edas. Pero para eso tendremos que esperar a la fase II.<\/p>\n Se trata de cuesti\u00f3n de tiempo, pero esperemos que paulatinamente vayan avanzando m\u00e1s tratamientos g\u00e9nicos para enfermedades hereditarias, las cuales en muchos casos no tienen otro tratamiento curativo, y en el mejor de los casos disponen solo de alg\u00fan tratamiento paliativo. Actualmente, sumando todos los tipos de terapia g\u00e9nica, existen 1347 pruebas cl\u00ednicas en marcha en distintas fases. M\u00e1s informaci\u00f3n en The Journal of Gene Medicine.<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" De vez en cuando salta a los medios de comunicaci\u00f3n alguna noticia enternecedora sobre un tratamiento de terapia g\u00e9nica en casos de enfermedades hereditarias incurables. 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